摘要：一项回顾性观察性研究称，与其他抗炎疾病修饰疗法(DMT)相比，自体造血干细胞移植(AHSCT)可能延缓继发性进行性多发性硬化症(SPMS)患者的残疾进展时间更长，该研究对79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者进行了研究。研究发现，干细胞移植不仅延长了残疾的时间，而且还轻微改善了症状。
发表在《神经病学》杂志上的一项研究(《活动性继发性进展性多发性硬化症患者的造血干细胞移植》)报告称，移植患者自身的造血干细胞可能比其他抗炎疾病修饰疗法(DMT)推迟继发性进展性多发性硬化症患者的残疾进展。
意大利热那亚大学神经学教授、该研究的资深作者、医学博士Matilde Inglese说:“以前已经发现造血干细胞移植可以延缓复发缓解型MS患者的残疾，但目前尚不清楚这种移植是否有助于延缓疾病晚期的残疾。”“我们的结果令人鼓舞，因为虽然目前对SPMS的治疗有适度或少量的益处，但我们的研究发现，干细胞移植不仅可能比许多其他MS药物延迟残疾，还可能对症状有轻微改善。”
图1 干细胞移植
患者最初诊断为复发缓解型多发性硬化症，症状活跃发作期交替缓解期，最终发展为SPMS，疾病逐渐但稳定地恶化。导致SPMS中神经退行性变增加的确切机制尚不清楚，但有证据表明，先天和适应性免疫机制的主要作用是驱动脑实质、轻脑膜和脑脊液中的炎症。
早期的研究表明，使用抗炎药物如siponimod可能对SPMS治疗有益。然而，dmt仅能适度降低残疾的总体风险，其影响的持续时间尚不清楚。另一方面，AHSCT通过清除对抗人体自身细胞的异常免疫细胞来重置免疫功能障碍。早期的研究表明AHSCT可以减缓SPMS的神经退化，但争议仍然存在。
作者指出:“在这项研究中，我们希望评估与SPMS中的其他疾病修饰疗法相比，自体造血干细胞移植是否延长了确认残疾进展的时间。”
目前的回顾性研究对79例接受自体造血干细胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干扰素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环磷酰胺或其他dmt的SPMS患者进行了10年的临床数据进行了回顾性研究。两组患者的年龄、性别和残疾程度相匹配。
数据收集自意大利骨髓移植研究组和意大利多发性硬化症登记处。该研究的具体目标是比较6个月时接受AHSCT治疗的SPMS患者与其他dmt治疗的残疾进展(CDP)患者的比例。
患者的残疾程度用扩展残疾状态量表(EDSS)来衡量，这是一种定量残疾的既定方法，评分范围从0(无症状)到10(因MS死亡)。一开始，两组参与者的得分中值均为6.5。之后，当参与者偶尔需要使用拐杖或支撑行走约100米时，无论是否休息，他们都会得到6.0分。当患者需要用拐杖或支架不停地在两侧行走约20米而不休息时，他们的得分为6.5。
研究人员发现，经过5年的治疗，62%的患有AHSCT的SPMS患者的残疾没有恶化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的残疾没有恶化。在治疗5年后，接受AHSCT治疗的患者也更有可能随着时间的推移看到持续的改善，19%的患者比研究开始时残疾减少，而接受药物治疗的患者只有4%。在十年的时间里，AHSCT患者的残疾评分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均评分每年增加0.16分。
Inglese说:“我们的研究表明，与其他疗法相比，造血干细胞移植与减缓残疾进展和改善残疾的可能性更高有关。”“虽然这些结果令人鼓舞，但它们不适用于没有炎症活动迹象的继发性进展性MS患者。我们需要在更大的人群中进行更多的研究来证实我们的发现。”
这项回顾性和观察性研究的结果提示相关，但未建立因果关系。此外，该研究没有包括DMT组SPMS患者处方的所有抗炎药物。
参考资料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
摘要：一项回顾性观察性研究称，与其他抗炎疾病修饰疗法(DMT)相比，自体造血干细胞移植(AHSCT)可能延缓继发性进行性多发性硬化症(SPMS)患者的残疾进展时间更长，该研究对79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者进行了研究。研究发现，干细胞移植不仅延长了残疾的时间，而且还轻微改善了症状。
发表在《神经病学》杂志上的一项研究(《活动性继发性进展性多发性硬化症患者的造血干细胞移植》)报告称，移植患者自身的造血干细胞可能比其他抗炎疾病修饰疗法(DMT)推迟继发性进展性多发性硬化症患者的残疾进展。
意大利热那亚大学神经学教授、该研究的资深作者、医学博士Matilde Inglese说:“以前已经发现造血干细胞移植可以延缓复发缓解型MS患者的残疾，但目前尚不清楚这种移植是否有助于延缓疾病晚期的残疾。”“我们的结果令人鼓舞，因为虽然目前对SPMS的治疗有适度或少量的益处，但我们的研究发现，干细胞移植不仅可能比许多其他MS药物延迟残疾，还可能对症状有轻微改善。”
图1 干细胞移植
患者最初诊断为复发缓解型多发性硬化症，症状活跃发作期交替缓解期，最终发展为SPMS，疾病逐渐但稳定地恶化。导致SPMS中神经退行性变增加的确切机制尚不清楚，但有证据表明，先天和适应性免疫机制的主要作用是驱动脑实质、轻脑膜和脑脊液中的炎症。
早期的研究表明，使用抗炎药物如siponimod可能对SPMS治疗有益。然而，dmt仅能适度降低残疾的总体风险，其影响的持续时间尚不清楚。另一方面，AHSCT通过清除对抗人体自身细胞的异常免疫细胞来重置免疫功能障碍。早期的研究表明AHSCT可以减缓SPMS的神经退化，但争议仍然存在。
作者指出:“在这项研究中，我们希望评估与SPMS中的其他疾病修饰疗法相比，自体造血干细胞移植是否延长了确认残疾进展的时间。”
目前的回顾性研究对79例接受自体造血干细胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干扰素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环磷酰胺或其他dmt的SPMS患者进行了10年的临床数据进行了回顾性研究。两组患者的年龄、性别和残疾程度相匹配。
数据收集自意大利骨髓移植研究组和意大利多发性硬化症登记处。该研究的具体目标是比较6个月时接受AHSCT治疗的SPMS患者与其他dmt治疗的残疾进展(CDP)患者的比例。
患者的残疾程度用扩展残疾状态量表(EDSS)来衡量，这是一种定量残疾的既定方法，评分范围从0(无症状)到10(因MS死亡)。一开始，两组参与者的得分中值均为6.5。之后，当参与者偶尔需要使用拐杖或支撑行走约100米时，无论是否休息，他们都会得到6.0分。当患者需要用拐杖或支架不停地在两侧行走约20米而不休息时，他们的得分为6.5。
研究人员发现，经过5年的治疗，62%的患有AHSCT的SPMS患者的残疾没有恶化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的残疾没有恶化。在治疗5年后，接受AHSCT治疗的患者也更有可能随着时间的推移看到持续的改善，19%的患者比研究开始时残疾减少，而接受药物治疗的患者只有4%。在十年的时间里，AHSCT患者的残疾评分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均评分每年增加0.16分。
Inglese说:“我们的研究表明，与其他疗法相比，造血干细胞移植与减缓残疾进展和改善残疾的可能性更高有关。”“虽然这些结果令人鼓舞，但它们不适用于没有炎症活动迹象的继发性进展性MS患者。我们需要在更大的人群中进行更多的研究来证实我们的发现。”
这项回顾性和观察性研究的结果提示相关，但未建立因果关系。此外，该研究没有包括DMT组SPMS患者处方的所有抗炎药物。
参考资料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
